發布日期：2017-03-31

研究唐氏綜合征面臨的最大挑戰之一就是缺少合適的研究模型。動物模型和細胞系模型在模擬人類疾病方面都比較局限，研究結果并不能很好地轉化到病人群體。用干細胞作為研究工具具有很大優勢，可以直接取自病人并且可以生長為眾多細胞類型。但是干細胞的收集過程比較復雜且具有侵入性，當遇到兒童或者存在智力障礙的病人就難以通過相關審核。 現在來自凱斯西儲大學醫學院的研究人員開發了一種新技術可以直接從尿液中收集細胞并將其誘導成用于唐氏綜合征研究的干細胞。他們將相關研究成果發表在國際學術期刊Stem Cells Translational Medicine上。 “我們首次利用唐氏綜合征病人尿液中的細胞構建了誘導多能干細胞。我們的這種方法代表了iPSC技術的重要進步，也是在人類細胞平臺構建方面邁出的重要一步，未來可以用這種方法篩選能夠改善唐氏綜合征病人生命質量的新藥物。”文章作者Alberto Costa教授這樣說道。 Costa等人開發的新技術克服了之前收集干細胞需要面對的倫理挑戰。文章中這樣寫道：“雖然只具有輕微的侵入性，但是已經有一些報道指出一些倫理委員會拒絕了進行大規模皮膚活檢來研究唐氏綜合征的研究提議。也有一些文章指出相當一部分患者和家屬拒絕進行干細胞收集的操作，因此無法建立唐氏綜合征iPSC銀行。”這項新技術讓研究人員能夠更加輕松地進行干細胞收集用于未來研究。 利用尿液中細胞產生的干細胞似乎比皮膚活檢組織誘導的干細胞更加穩定。可能是因為皮膚細胞暴露于陽光下經常存在DNA損傷。而利用這種新方法產生的干細胞并不存在這一問題，可以限制DNA損傷。獲得的iPSC細胞可以分化成與唐氏綜合征研究相關的多種細胞類型，包括神經元和心臟細胞。 總得來說，這種新模型提供了一種倫理健全、臨床相關并且可高度轉化的方法用于研究人類疾病。

來源：生物谷