發布日期：2018-01-18

1月17日，諾華制藥稱，美國FDA已經接受公司CAR-T制品Kymriah (tisagenlecleucel)（之前稱為CTL019）用于不適于接受自體干細胞移植或移植（ASCT）后復發的成人復發或難治性(r/r)彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)治療的補充生物制品許可申請（sBLA），并授予其優先審評認定。

與此同時，歐盟EMA對Kymriah用于r/r B細胞急性淋巴細胞白血病兒童及青年患者的治療以及用于不適宜接受ASCT的 r/r DLBCL成人患者治療的上市申請（MAA）授予了加速評估認定。

優先審評和加速評估是授予那些可大大提高嚴重疾病治療安全性和有效性的療法，同時旨在加速標準審評時間。如果這次申請得到FDA和EMA的批準，kymriah將是第一種用于非霍奇金淋巴瘤和B細胞ALL這兩種差異性腫瘤的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。

2017年8月，kymriah被FDA批準成為全球第一個CAR-T細胞療法，用于難治性或復發至少兩次的B細胞前體急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童和年輕成年患者的治療。

諾華癌癥全球藥物開發負責人Samit Hirawat表示：“CAR-T療法的首次被批準真正重新定義了癌癥治療前景的未來。我們只是處在這種癌癥治療新時代的開端。優先審評和加速評估的授予表明FDA和EMA已經認可了kymriah作為復發或難治性B細胞ALL和DLBCL患者治療選擇的潛力。目前我們正同這些審評機構進行合作以盡快將該細胞療法用于更多的癌癥病患。”

Kymriah是一種新型的免疫細胞療法，同時屬于一次性療法，它使用病人自身的T細胞對抗癌癥。Kymriah利用4-1BB作為嵌合抗原受體的共刺激蛋白域來增強細胞的擴增力和持久性。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學達成了全球合作，以進一步研究、開發和商業化Kymriah在內的CAR-T細胞療法。

這次美國及歐洲的注冊申請是基于諾華公司開展的證實Kymriah安全有效性用于r/r B細胞ALL的兒童和年輕人及成人r/r DLBCL患者治療的全球臨床項目。關鍵臨床2期試驗JULIET的結果是本次Kymriah治療 r/r DLCBL患者sBLA和MAA申請的基礎，關鍵性2期試驗ELIANA的結果是本次Kymriah用于r/r B-cell ALL患者治療的MAA申請的基礎。

JULIET是Kymriah首個在成年 r/r DLBCL患者中進行的全球注冊用臨床研究，同時也是評估CAR-T療法用于DLBCL治療規模最大的研究，入組患者來自10個國家的27個試驗點，這些國家包括美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐洲（奧地利、法國、德國、意大利、挪威和荷蘭）。該研究的六個月初步分析數據已經在2017年12月的美國血液學學會年會上公布。

ELIANA是全球首個涉及兒童患者的注冊用CAR-T療法臨床試驗，入組患者來自全球25個中心，患者來自美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐盟（奧地利、比利時、法國、德國、意大利、挪威和西班牙）。

諾華公司計劃在2018向美國和歐盟以外地區進行Kymriah用于兒童和年輕成人r/r B-cell ALL以及r/r DLBCL成人患者治療注冊申請的提交工作。（新浪醫藥編譯/David）

文章參考來源：Novartis granted US FDA Priority Review for Kymriah(TM) (tisagenlecleucel), formerly CTL019, for adults with r/r DLBCL

來源：新浪醫藥新聞